Na busca por tratamentos mais eficazes para frear a Doença de Alzheimer, a Biogen Inc. anunciou os resultados de Fase 2 do estudo CELIA com o Diranersen.
O medicamento experimental focado na proteína Tau, apontada pela ciência como uma das principais vilãs por trás da perda de memória e da morte de neurônios, obteve sucesso inédito ao desacelerar significativamente o avanço da doença.
Diante do impacto clínico real observado nos pacientes e da alta segurança demonstrada, a farmacêutica confirmou que avançará a terapia para a Fase 3, a última etapa de estudos globais antes de submeter o tratamento para a aprovação definitiva das agências regulatórias.
Os dados, apresentados no Congresso Internacional da Associação de Alzheimer (AAIC) de 2026, demonstram uma combinação de eficácia clínica e impacto real no cérebro dos pacientes.
“Os dados do estudo CELIA fornecem uma das evidências mais claras de que reduzir o acúmulo da proteína Tau no cérebro pode se traduzir em um benefício real e visível no dia a dia dos pacientes”, afirmou a Dra. Cath Mummery, professora de Neurologia Clínica na University College London (Reino Unido). Segundo ela, os benefícios cognitivos observados estão entre os mais promissores relatados até hoje na pesquisa de novos medicamentos para o Alzheimer.
“Os pacientes e suas famílias precisam urgentemente de tratamentos que ataquem a complexidade do Alzheimer por diferentes frentes. Se os resultados forem confirmados na Fase 3, o Diranersen poderá representar uma nova e importante arma terapêutica contra uma das principais causas da doença”, destacou a Dra. Priya Singhal, Vice-Presidente Executiva e Chefe de Desenvolvimento Global da Biogen.
Como funciona o tratamento e quais foram os resultados?
A Doença de Alzheimer é caracterizada pelo acúmulo de duas proteínas nocivas no cérebro: a beta-amiloide e a Tau.
Enquanto as terapias mais recentes no mercado focam na amiloide, o Diranersen atua de forma inovadora contra a proteína Tau, que está diretamente associada à morte dos neurônios e à perda de memória.
O medicamento pertence à classe dos oligonucleotídeos antisense (ASO), uma tecnologia genética avançada projetada para impedir que o corpo produza a proteína Tau nociva, agindo na raiz do problema.
O medicamento é administrado por via intratecal, uma aplicação rápida na região lombar que leva o tratamento diretamente ao líquido que envolve o sistema nervoso. No estudo, que durou 18 meses, a dose de 60 mg aplicada a cada seis meses foi a que apresentou os melhores resultados clínicos e de imagem.
Essa dosagem demonstrou uma capacidade significativa de preservação da memória e do raciocínio dos participantes. O tratamento reduziu o ritmo do declínio cognitivo em até 50% no teste do Mini-Exame do Estado Mental (MMSE) e em 42% na escala ADAS-Cog13, dois dos principais testes de memória, atenção e linguagem aplicados por médicos no mundo todo.
Além disso, os pacientes que receberam o tratamento apresentaram maior autonomia para realizar atividades do cotidiano. A velocidade de perda das funções diárias, como a capacidade de tomar decisões, gerenciar finanças e realizar tarefas domésticas simples, foi reduzida em 26%, de acordo com a escala de avaliação global CDR-SB.
O tratamento também alcançou um feito para terapias voltadas à proteína Tau ao reduzir drasticamente a presença da substância nociva de forma direta no organismo. Os exames apontaram uma diminuição média de 50% a 65% nos níveis de Tau no líquido que circula na medula, resultado que foi comprovado por exames de imagem de PET scan, que revelaram uma redução real da carga da proteína em todo o tecido cerebral.
O estudo também testou doses mais altas do medicamento, mas os dados mostraram que aumentar a dosagem não gerou benefícios adicionais, confirmando a dose de 60 mg como a mais equilibrada.
Segurança e perfil dos pacientes
O Diranersen foi bem tolerado pela maioria dos pacientes. Os efeitos colaterais mais comuns foram de intensidade leve ou moderada e relacionados ao próprio procedimento de aplicação na coluna, como dor local passageira e dor de cabeça.
Um ponto de destaque para a segurança é que o medicamento não apresentou risco de ARIA (edema ou micro-hemorragia cerebral), um efeito colateral comum em terapias que atacam a proteína amiloide.
Diante do perfil de segurança favorável, mais de 90% dos participantes que concluíram o estudo decidiram continuar o tratamento na fase de extensão de longo prazo.
O estudo CELIA contou com a participação de 416 voluntários de vários países em estágio inicial da doença (comprometimento cognitivo leve ou demência leve de Alzheimer), com idade média de 68 anos.
Sobre o Diranersen
O Diranersen é uma terapia genética experimental projetada para silenciar o RNA responsável pela produção da proteína Tau.
Diferente de outras abordagens em desenvolvimento que atacam a proteína apenas quando ela já está fora das células, o Diranersen reduz a Tau tanto dentro quanto fora dos neurônios.
Em 2025, o medicamento recebeu o selo de Fast Track (análise simplificada e prioritária) da agência regulatória americana FDA. O tratamento foi descoberto pela Ionis Pharmaceuticals e licenciado globalmente pela Biogen.
Fonte: Biogen
Foto: Shutterstock
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