O medicamento experimental ALN-6457 chegou ao Brasil em 12/09 em uma operação de urgência para ser usado no tratamento do influenciador e piloto Lito Sousa, de 59 anos, diagnosticado com a doença rara de Creutzfeldt-Jakob em agosto.
A medicação ainda está em estágio prévio ao desenvolvimento clínico para a doença, sem estudos iniciados formalmente em seres humanos. O influenciador será o primeiro humano a receber a medicação.
A doença é provocada por um príon, partícula de proteína anormal altamente estável e resistente a métodos de desinfecção físico-química convencionais.
Nesse sentido, a autorização para a importação e utilização do medicamento foi concedida pela Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) em 4 de setembro e considerou que a doença apresenta evolução rápida, letal e irreversível.
Outra motivação para o caráter excepcional da medida foi a falta de patrocinador ou representante responsável no Brasil.
O Hospital Israelita Albert Einstein, onde Lito realiza o tratamento, solicitou a autorização excepcional para uso individual do medicamento por meio de importação por pessoa física, após o influenciador ser aceito em um programa de uso compassivo de uma empresa no exterior.
Entenda como funciona o medicamento
De acordo com a Dra. Márcia Rodrigues, neurologista do CEJAM (Centro de Estudos e Pesquisas “Dr. João Amorim”), o medicamento experimental está em fase pré-clínica, etapa que envolve testes laboratoriais, em células in vitro e em modelos animais, antes de sua utilização em humanos.
A especialista explica que a substância é produzida à base de RNA de interferência e está sendo estudada para atuar no tratamento da doença de Creutzfeldt-Jakob, silenciando o gene PRNP, responsável pela produção da proteína priônica.
“Não há muitas publicações científicas [sobre o medicamento], pois ele ainda está em fase pré-clínica, mas a substância age no RNA mensageiro para impedir a produção das proteínas anormais, os príons. Pesquisas recentes constataram esse mecanismo quando utilizado em cérebros de camundongos”, afirmou.
No entanto, segundo Márcia, pesquisas indicam que a estratégia não é capaz de reverter os danos que já foram causados no cérebro. O objetivo, neste momento, seria tentar impedir ou retardar a progressão da doença.
A neurologista reforça que para que possa ser considerado um tratamento, ainda são necessários mais testes e o avanço pelas diferentes etapas de pesquisa clínica.
Uso compassivo
O Programa de Uso Compassivo no Brasil permite que pacientes com doenças graves e sem alternativas terapêuticas satisfatórias tenham acesso a medicamentos ainda não registrados pela Anvisa e em desenvolvimento.
Segundo a Anvisa, as solicitações são analisadas de acordo com os critérios de gravidade e estágio da doença e da ausência de alternativa terapêutica satisfatória no país para a condição clínica e seus estágios.
Neste caso, a rapidez do processo que trouxe o medicamento de Lito ocorreu devido à necessidade de iniciar o tratamento o quanto antes. O despacho foi concluído poucos minutos após a chegada do medicamento ao país, facilitando o encaminhamento ao hospital.
A Receita Federal explica que o medicamento foi transferido da aeronave para um helicóptero responsável pelo transporte até o destino, eliminando qualquer etapa intermediária da logística.
Primeiro a receber o medicamento
Com o início do tratamento por uso compassivo, Lito será o primeiro humano a receber o medicamento. Em etapas anteriores de desenvolvimento, a farmacêutica realizou testes da fórmula em animais.
A empresa também explicou que Lito não receberá o medicamento como participante de um estudo clínico, mas por meio de uso compassivo, modalidade prevista na legislação brasileira e norte-americana.
Em um vídeo publicado no YouTube, a esposa do influenciador, Mila Seidl, revelou a nova etapa do tratamento e afirmou que a chegada do medicamento representa uma grande conquista.
“A gente teve um posicionamento positivo de uma farmacêutica, uma biotec, em relação ao uso compassivo de uma medicação para controle de doença priônica para o Lito. É uma farmacêutica americana. […] Foi por conta de vocês também que, com certeza, a gente conseguiu dar voz ao caso do Lito e que ele tivesse acesso a essa medicação”, relatou.
Embora as notícias sejam positivas, Mila se emocionou ao dizer que o processo ainda envolve “muitos trâmites e burocracias” e que a família precisa “correr contra o tempo” para que ele melhore o mais rápido possível.
Diagnóstico de Lito Sousa
A confirmação do quadro de Lito foi divulgada por sua esposa, a empresária Mila Seidl, em 21 de agosto, após semanas de investigações neurológicas conduzidas em São Paulo.
De acordo com o relato da família, o produtor de conteúdo apresenta perda progressiva de movimentos corporais, embora seu estado de lucidez permaneça preservado. O influenciador recebeu alta hospitalar em São Paulo e segue em regime de atendimento domiciliar.
A principal marca da Doença de Creutzfeldt-Jakob é a evolução ultra rápida do quadro clínico. Ela faz parte do grupo de doenças priônicas, que, de acordo com o médico neurologista Fernando Freua, formam um grupo raro e grave de condições neurológicas causadas pela alteração estrutural de proteínas presentes no cérebro.
A condição é provocada por um príon, partícula de proteína anormal altamente estável e resistente a métodos de desinfecção físico-química convencionais. Todos os seres humanos possuem a proteína priônica (codificada pelo gene PRNP) no cérebro, mas o problema surge quando essa proteína perde sua forma tridimensional correta.
Isso pode ocorrer devido a razões genéticas ou fatores ainda não compreendidos pela ciência. Geralmente, a primeira manifestação da doença é um declínio cognitivo, caracterizado por perda de memória, comprometimento da linguagem e perda da função executiva (dificuldade de planejar e executar tarefas cotidianas).
Fonte: CNN Brasil
Foto: Reprodução CNN Brasil/Record Plus
