Carteira da Spark Therapeutics inclui tratamentos para doenças como cegueira, hemofilia e distúrbios neurodegenerativos
A Roche e a Spark Therapeutics anunciaram um contrato definitivo de fusão para que a Roche adquira totalmente a Spark Therapeutics por US$ 4,3 bilhões. A Spark Therapeutics, sediada em Filadélfia, Pensilvânia, é uma empresa comercial totalmente integrada e comprometida com a descoberta, desenvolvimento e distribuição de terapias gênicas para doenças genéticas, incluindo cegueira, hemofilia e doenças neurodegenerativas.
O principal recurso clínico da Spark Therapeutics é o SPK-8011, uma nova terapia gênica para o tratamento da hemofilia A, que deve iniciar a Fase 3 em 2019. A Spark Therapeutics também possui o SPK-8016 em um estudo de fase 1/2 com o objetivo de abordar a população inibidora de hemofilia A. Além disso, a Spark Therapeutics foi a primeira empresa a receber a aprovação da FDA para uma terapia genética para uma doença genética em 2017. LUXTURNA® (voretigene neparvovec-rzyl), um produto de terapia gênica indicado para o tratamento de pacientes com mutação confirmada bialélica de RPE65 Distrofia Retiniana Associada é atualmente comercializada nos EUA pela Spark Therapeutics. A Comissão Europeia concedeu autorização de comercialização para LUXTURNA em 2018.
Os ativos clínicos adicionais da Spark Therapeutics incluem: SPK-9001, uma terapia genética experimental para o potencial tratamento da hemofilia B na Fase 3 e SPK-7001 para a coroideremia na Fase 1/2. A empresa também está desenvolvendo o SPK-3006 para a doença de Pompe e SPK-1001 para a doença CLN2 (uma forma de doença de Batten) que devem estar prontos para o desenvolvimento clínico em 2019, bem como programas pré-clínicos adicionais para a doença de Huntington e doença de Stargardt.
Comentando sobre a transação, o CEO da Roche, Severin Schwan, disse que a experiência comprovada da Spark Therapeutics em toda a cadeia de valor da terapia genética pode oferecer novas oportunidades importantes para o tratamento de doenças graves. Em particular, o programa Hemofilia A da Spark Therapeutics poderia se tornar uma nova opção terapêutica para pessoas que vivem com esta doença. “Também estamos animados em continuar os investimentos no amplo portfólio de produtos da Spark Therapeutics e no compromisso com a Filadélfia como um centro de excelência”. A Spark Therapeutics continuará suas operações na Filadélfia como uma empresa independente dentro do Grupo Roche.
“Como a única empresa de biotecnologia que comercializou com sucesso uma terapia genética para uma doença genética nos EUA, construímos competências inigualáveis na descoberta, desenvolvimento e distribuição de medicamentos genéticos. Mas as necessidades dos pacientes e famílias que vivem com doenças genéticas são imediatas e suas necessidades são vastas ”, comentou o CEO da Spark Therapeutics, Jeffrey D. Marrazzo.
Fonte: Guia da Farmácia
Foto: divulgação Roche
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